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Gentherapie heilt Taubheit

05.11.2023

Die Gentherapie hat einen Durchbruch in der Behandlung angeborener Taubheit gebracht und es den ersten Kindern ermöglicht, Geräusche zu hören. Chinesischen Forschern ist es gemeinsam mit einem Wissenschaftlerteam des Pharmaunternehmens Regeneron gelungen, einen Gendefekt im Otoferlin-Gen zu beseitigen.

Beide Wissenschaftlergruppen haben eine Gentherapie entwickelt und testen diese, die auf das Otoferlin-Gen abzielt. Wenn dieses Gen defekt ist, stört es die Übertragung von Signalen von den Haarzellen des Innenohrs zum Nervus vestibulocochlearis, der für die Wahrnehmung von Schallschwingungen verantwortlich ist. Ziel der Gentherapie ist es, den normalen Spiegel des Otoferlin-Proteins wiederherzustellen, indem mithilfe modifizierter Adenoviren durch eine einzige Injektion in die Helix eine Arbeitskopie des Gens in Innenohrzellen eingeführt wird.

Regeneron hat erst Mitte Oktober den Beginn von Versuchen zur Gentherapie gegen Taubheit bei Kindern in den USA, Großbritannien und Europa bekannt gegeben und bereits ermutigende Ergebnisse erhalten. In einem Fall konnte ein Kind unter zwei Jahren, das eine Injektion in ein Ohr erhielt, nach sechs Wochen wieder hören, was durch Verhaltensaudiometrie und Hirnstammreaktion bestätigt wurde.

Chinesische Wissenschaftler der Fudan-Universität stellten Informationen zu zehn Kindern zur Verfügung, die an ihrer Studie teilnahmen. Das Ergebnis war, dass das Gehör bei vier Kindern wiederhergestellt wurde, obwohl die Methode bei einem Kind nicht funktionierte, möglicherweise aufgrund der Immunität gegen das als Genübertragungsmittel eingesetzte Virus.

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Bereits 1908 baute der amerikanische Physiker Robert Wood ein Spiegelteleskop, bei dem die Quecksilberoberfläche in einem rotierenden Becken von einem halben Meter Durchmesser als Hohlspiegel diente.

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